Seminario INGEBI

Jueves 29 de agosto 13:20 hs

Dr. Lluís Montoliu

Centro Nacional de Biotecnología. Consejo Superior de Investigaciones Científicas
Madrid, España 

La edición genética con CRISPR aplicada a la investigación en enfermedades raras

Las herramientas de edición genética CRISPR, derivadas de un sistema de defensa en procariotas, han revolucionado la investigación en biomedicina. En particular, los proyectos encaminados a entender la etiología y desarrollo de las enfermedades raras y sus posibles terapias. En nuestro laboratorio hemos aplicado la tecnología CRISPR para estudiar la implicación de diversos genes en una condición genética poco frecuente, el albinismo, que cursa con un déficit visual severo y alteraciones pigmentarias. La generación de nuevos modelos animales de distintos tipos de albinismo nos ha permitido avanzar en la comprensión y posible tratamiento de esta condición genética.